レポート
配信元：MINKABU PRESS
投稿: 2023/05/15 23:47
遺伝子治療のサレプタ・セラピューティクス<SRPT>が大幅高。ＦＤＡの諮問委員会が重度の遺伝性筋疾患に対する同社の遺伝子治療の承認を勧告したことが好感されている。この疾患は主に男児に発症し、２０代前半までにほとんどが死亡する。ＦＤＡは諮問委員会の勧告に必ずしも従うわけではないが、従うことが多い。
諮問委員会は同社のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療法を８対６で承認。パネリストの意見は割れたものの、２名の患者代表が治療法を支持する票を投じた。
この治療法は、患者に恩恵を与えると考えられているタンパク質のレベルを上げることが試験で示されているが、同じ試験で実際に健康状態が改善されたことは示されていない。しかし、この勧告は同社にとって大きな勝利であり、デュシェンヌ病治療薬としては４番目、同病の遺伝子治療薬としては初めての早期承認への道を開くことになるという。
（NY時間10:35）
サレプタ<SRPT> 150.16（+29.96 +24.93%）
MINKABU PRESS編集部 野沢卓美
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