レポート
配信元：MINKABU PRESS
投稿: 2024/01/30 03:36
（NY時間13:23）（日本時間03:23）
サレプタ<SRPT> 122.40（+3.67 +3.09%）
サレプタ・セラピューティクス<SRPT>が上昇。希少な筋疾患患者を対象とした実験的治療薬の中間段階試験の最新情報を発表した。モメンタム試験では、エクソン５１のスキッピングの適応がある８－２１歳のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象に「ＳＲＰ－５０５１（ベスレテプリルセン）」が投与されている。
声明では、ＳＲＰ－５０５１を毎月投与した結果、２８週時点でジストロフィンの平均発現量は５．１７％、エクソン５１の平均スキッピング量は１１．１１％であったという。
このデータは「ＳＲＰ－５０５１」のポジティブなベネフィット・リスク・プロファイルを支持するものだと述べた。
【企業概要】
希少疾患の治療を目的としたRNA標的治療薬および遺伝子治療法を発見・開発する。革新的な技術を応用しパートナーとの共同研究を通じて、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬を開発・商業化し、肢帯型筋ジストロフィー、その他の神経筋・中枢神経系関連疾患の治療薬候補を開発する。
MINKABU PRESS編集部 野沢卓美
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