レポート
配信元：MINKABU PRESS
投稿: 2024/03/20 02:50
（NY時間13:40）（日本時間02:40）
ＰＴＣ<PTCT> 30.48（+1.47 +5.07%）
ＰＴＣセラピューティクス<PTCT>が上昇。希少な遺伝性疾患である芳香族Ｌ－アミノ酸脱炭酸酵素（ＡＡＤＣ）欠損症の治療を目的とした遺伝子治療薬の生物製剤承認申請（ＢＬＡ）をＦＤＡに提出したと発表した。
同社はまた、ナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィー（筋肉疾患）の治療薬として、「トランスラーナ」の新薬承認申請（ＮＤＡ）を年央までに再提出する予定だとも発表している。
アナリストは「トランスラーナのＢＬＡ申請とＮＤＡ計画は同社にとってプラス材料と見ている」と述べた。５月にＢＬＡ申請が受理され、優先審査で受理されれば２０２４年末までに承認される可能性があると予想しているという。
MINKABU PRESS編集部 野沢卓美
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