レポート
配信元：株探ニュース
投稿: 2025/03/12 23:28
（NY時間10:24）（日本時間23:24）
ロケット・ファーマ<RCKT> 8.36（+0.15 +1.83%）
バイオ医薬品のロケット・ファーマ<RCKT>が上昇。アナリストが投資判断を「買い」でカバレッジを開始し、目標株価を前日終値よりも６倍以上高い５０ドルに設定した。同社の遺伝子治療が生涯に渡って効果を発揮する可能性が高いとしている。また、治療選択肢が限られている／ない、アンメットニーズが深刻な」疾患を対象としていることを理由に、株価は後場3.9％上昇している。
同社は、典型的な遺伝子治療の話とは大きく異なる点が２つあると指摘。肝臓をターゲットにした遺伝子治療は耐久性に限界があるが、同社の遺伝子治療は心臓をターゲットにしている。また、同社の主力資産である「ＲＰ－Ａ５０１」は、ダノン病（承認された治療法がない心臓に影響を及ぼす疾患）の治験薬であり、２０２７年初頭頃までに承認され、ピーク時のリスク調整後の売上高は約３０億ドルになると予想しているという。
【企業概要】
希少疾患や重篤疾患に対する、直接的な標的作用機序と明確な臨床エンドポイントを備えた遺伝子治療の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー会社。ファンコニ貧血や白血球接着不全症-1を対象との遺伝子治療法、ダノン病を対象とするアデノ随伴ウイルス(AAV)ベースの遺伝子治療法などを開発する。
MINKABU PRESS編集部 野沢卓美
株探ニュース
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