レポート
配信元：株探ニュース
投稿: 2025/05/27 23:55
（NY時間10:50）（日本時間23:50）
ロケット・ファーマ<RCKT> 2.61（-3.66 -58.37%）
ロケット・ファーマ<RCKT>が急落。臨床試験中の患者が毛細血管漏出症候群に関連する予期せぬ重大事象により死亡したと発表した。同社は包括的な根本原因分析を実施中で、ＦＤＡと協議中だという。
現時点での焦点は、一部患者で観察された補体活性化を軽減するために事前治療で導入されていた新規免疫抑制剤にあるという。この新規抑制剤は「ＡＡＶ９－Ｄａｎｏｎ」プログラムに特有のものだったとしている。
ＦＤＡの要請により、同社は５月２３日に臨床試験を中止し、さらなる評価のため、追加投与も自主的に一時停止したとしている。
【企業概要】
希少疾患や重篤疾患に対する、直接的な標的作用機序と明確な臨床エンドポイントを備えた遺伝子治療の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー会社。心不全疾患のダノン病、PKP2不整脈性心筋症を対象としたの臨床試験を進めるほか、BAG3関連拡張型心筋症を対象とした開発にも取り組む。
MINKABU PRESS編集部 野沢卓美
株探ニュース
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