サレプタの売り止まらず　ボラティリティの高さから取引が何度か中断＝米国株個別

（NY時間15:28）（日本時間04:28）
サレプタ<SRPT>　13.01（-0.32　-2.36%）

　バイオ医薬品がサレプタ・セラピューティックス<SRPT>の売りが止まらない。本日は一時１０．４１ドルまで下落し、ボラティリティの高さから取引が何度か中断している。

　ＦＤＡは物議を醸している同社の遺伝子治療薬「エレビディス」を再び市場に出すことを認めるには、この薬でさらなる死亡例が生じないとＦＤＡを納得させる必要があるとの報道が流れていた。過去１週間で同社株は約半減している。

　ＦＤＡはエレビディスと２件の致命的な肝不全との関連について、納得のいく説明を受けていないという。また、同社の別の類似遺伝子治療薬の試験中に発生した３件目の肝不全による死亡も「エレビディスの安全性に関連する極めて重要な情報である」とその当局者は述べたという。

　当局者はエレビディスの再承認を完全には否定しないものの、安全な再導入方法について詳細な計画を提出する必要があるとしている。

　同社は先週金曜日、関連する治験薬の服用者の死亡報道を受けて、ＦＤＡからエレビディスの出荷停止を求められたが、これを一時拒否していた。しかし、同社は月曜日の夜に出荷を停止し、安全性に関する新たな警告文の策定に向けてＦＤＡと協議中であると発表していた。

　当局者は、同社が主張しているよりも今回の状況は遥かに困難な問題だと指摘。「現時点のデータでは、ＦＤＡ内部でこの薬を再び承認すべきだと考えている者はいない」という。

　エレビディスはデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）の大多数の患者を対象に昨年承認された。しかし、その承認は当時のＦＤＡ遺伝子治療部門の責任者が、自身のスタッフの反対意見を押し切って強行したものであった。

　この薬剤は当初から議論の的で、臨床試験では病気の進行を遅らせる効果が確認されなかったが、同社は二次的なデータの意義を強調し、市販承認を勝ち取っていた。

　しかし、今回の深刻な安全性の問題を受けてＦＤＡ内部の空気は一変。当局者は「この薬を市場に戻せば、本来なら長く生きられたかもしれない若い子どもが命を落とす可能性があることを懸念している」と述べた。

　また、ノバルティス社の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」との違いにも触れた。ゾルゲンスマも重大な副作用を伴うが、その有効性が明確に示されている点が異なるという。

【企業概要】
　希少疾患に対するRNA標的治療薬と遺伝子治療法を開発・提供するバイオ医薬品会社。独自の技術を活用し、パートナーとの提携を通じて、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬を開発・販売するほか、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーや筋強直性ジストロフィー1型などに対する治療候補薬の開発に取り組む。

MINKABU PRESS編集部　野沢卓美

株探ニュース